Talassemia, svolta storica in Sardegna: al Brotzu la prima terapia avanzata

Una svolta storica per la lotta alla beta-talassemia, nota anche come anemia mediterranea, malattia genetica ereditaria che compromette la capacità dei globuli rossi di trasportare ossigeno. In Italia i pazienti sono circa 7.000, oltre 1.500 in Sardegna, di cui 1.000 affetti dalla forma major, dipendenti dalle trasfusioni.

Per questi pazienti si apre ora la possibilità di dire addio alle trasfusioni, grazie a una terapia avanzata di editing genetico sviluppata attraverso studi avviati dal 2019 in Italia e negli Stati Uniti. Le cellule staminali emopoietiche dei pazienti sardi verranno trattate negli USA e successivamente reinfuse a Cagliari, consentendo la produzione di un’emoglobina funzionante.

L’Arnas Brotzu è l’unico centro accreditato in Sardegna e avvierà la prima procedura avanzata in Italia già da metà gennaio. Il primo paziente inizierà il percorso il 13 gennaio 2026; entro fine mese saranno due i pazienti trattati. La terapia è destinata a soggetti clinicamente idonei tra i 12 e i 35 anni.

Il percorso prevede il prelievo delle cellule staminali dal sangue periferico, la loro modifica genetica in laboratorio negli USA – attraverso tecniche che riattivano la produzione di emoglobina fetale – e infine la reinfusione al Brotzu mediante autotrapianto.

Per la Regione Sardegna si tratta di una data storica. La presidente Alessandra Todde ha parlato di una vera e propria “svolta”, sottolineando come la terapia rappresenti un’eccellenza non solo per l’Isola ma per tutto il Paese. Soddisfazione anche dal commissario straordinario dell’Arnas Brotzu Maurizio Marcias e dal direttore sanitario Giorgio La Nasa, che ha evidenziato come questa terapia possa garantire ai pazienti indipendenza definitiva dalle trasfusioni, migliorando in modo radicale la qualità della vita.

.Leggi tutto su Ansa Sardegna