"La gestione clinica del trattamento dell'anemia severa nei pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio cambia radicalmente con l'estensione dell'indicazione clinica del farmaco luspatercept". Così Matteo Della Porta, responsabile Unità Leucemie e mielodisplasie, Humanitas Cancer Center Milano, commenta il via libera di Aifa - Agenzia italiana del farmaco all'estensione della rimborsabilità di luspatercept nei pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindrome mielodisplastica a rischio molto basso, basso e intermedio. "Con questa nuova indicazione da parte di Aifa - osserva - possono essere trattati tutti i pazienti con queste caratteristiche fin dalla prima linea".

Negli studi clinici, sottolinea l'esperto, "la terapia con luspatercept in prima linea per l'anemia trasfusione-dipendente ha dato tassi di risposta e durata del beneficio clinico significativamente superiori rispetto al farmaco di riferimento fino adesso che era l'eritropoietina ricombinante: un grande beneficio clinico per i nostri pazienti in termini di possibilità di risposta e durata della risposta stessa. Il trattamento dell'anemia severa nella sindrome mielodisplastica a basso rischio è fondamentale per i pazienti, non solo in termini di miglioramento della qualità di vita, ma anche in termini di miglioramento della prospettiva di vita, quindi della probabilità di sopravvivenza. Questo perché l'anemia severa è oggi riconosciuta come il fattore prognostico più importante, in senso negativo, per la vita dei malati di sindrome mielodisplastica".

Un ulteriore beneficio clinico "riguarda gli aspetti logistici della gestione della malattia da parte di una popolazione di pazienti fragili e anziani - aggiunge lo specialista - Luspatercept è un farmaco che si somministra sottocute una volta ogni 3 settimane. La possibilità di raggiungere l'indipendenza dalle trasfusioni riduce in modo significativo la necessità di andare in ospedale e di avere lunghe attese per ricevere le terapie trasfusionali in modo regolare. L'innovazione terapeutica e la disponibilità per uso clinico sul territorio italiano all'interno del sistema sanitario nazionale di un farmaco innovativo come luspatercept - conclude - può dare un beneficio a tutto il tondo, sia dal punto di vista del miglioramento della qualità di vita che anche del miglioramento della prognosi della malattia per i nostri pazienti".