"La leucemia mieloide acuta (Lma) Flt3-Itd è una malattia ad alto impatto. Celebrare nuovi traguardi dell’innovazione, parlare di una miglior prognosi e di riduzione delle recidive su malattie così importanti apre il cuore. A mio avviso, però, è necessario un cambio di passo nella presa in carico delle persone, soprattutto degli anziani". Così, Davide Petruzzelli, presidente dell'associazione ‘La lampada di Aladino Ets’, commenta il recente via libera dell'Agenzia del farmaco (Aifa) alla rimborsabilità di quizartinib, il primo farmaco lanciato in Italia da Daiichi Sankyo in ematologia. Si tratta di una nuova opzione terapeutica per la Lma Flt3-Itd positiva di nuova diagnosi, una forma aggressiva associata a un rischio maggiore di recidiva e a una prognosi sfavorevole.

L'approvazione si è basata sui risultati dello studio di fase 3 Quantum-First, pubblicato su The Lancet, che ha dimostrato come l’aggiunta di quizartinib alla chemioterapia standard ad alte dosi, con o senza trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche di consolidamento, seguita da monoterapia di mantenimento fino a circa 3 anni, migliora significativamente la sopravvivenza globale e riduce il rischio di mortalità del 22% rispetto alla chemioterapia standard.

"L’obiettivo - sottolinea Petruzzelli - è vivere una vita di qualità. Penso sia un traguardo raggiungibile, anche grazie al supporto psicologico, un aspetto già normato sotto il profilo operativo ma che, di fatto, non è ancora esigibile. È necessario, quindi, attivarsi per calare a terra ciò che abbiamo scritto ovunque, dal piano oncologico in avanti". Esiste infatti "la Rete nazionale dei tumori rari (Rntr), approvata in Conferenza Stato-Regioni, ma salvo pochissime eccezioni, di fatto non è stata ancora implementata". La Rntr "descrive centri hub and spoke, definendo chi può curare cosa e in quale modo - chiarisce - e descrive anche come il paziente può entrare nella Rete. Sulla carta abbiamo tutto, nella pratica resta da declinare ciò che è stato identificato nelle esigibilità dei malati". Sono aspetti che raccontano la necessità di "passare a una rete istituzionalizzata più alta - conclude - che renderebbe l'accesso ai servizi più omogeneo".