Attualmente in Italia, presso l'agenzia regolatoria Aifa, sono attivi 359 registri di monitoraggio dei farmaci. Di questi, 143 sono per terapie antitumorali, 88 per trattamenti onco-ematologici e 9 per terapie di malattie del sistema cardio-circolatorio. Sono strumenti fondamentali per valutare la gestione dei farmaci e il loro impatto sui pazienti nel mondo reale. I registri sono una fonte di real world data (Rwd) che, opportunamente analizzati e interpretati, possono generare dati di real world evidence (Rwe) utili per valutare l'efficacia e la sicurezza dei trattamenti medici nella pratica clinica quotidiana. Sarebbe importante mettere a sistema tutte le fonti di Rwd che abbiamo a disposizione in Italia, integrando i dati dei registri clinici con i dati amministrativi per migliorare la Rwe e promuovere una reale medicina personalizzata a seguito delle evidenze prodotte da studi prospettici dell'attività di farmaci bersaglio-specifici. E' il messaggio emerso nei giorni scorsi durante un convegno alla Camera dei deputati promosso da Foce (Confederazione degli oncologi, cardiologi ed ematologi), dal titolo 'Studi di Real World: infrastrutture e qualità, linee guida nelle principali patologie e gestione delle malattie croniche, il ruolo dell'Ia e il contributo nel frame work regolatorio per l'accesso ai nuovi farmaci'.

"Gli studi di real world sono importanti anche per supportare le decisioni di politica sanitaria - afferma Francesco Cognetti, presidente di Foce - Il nostro Paese è all'avanguardia in Europa per quantità e qualità di Rwe prodotte. Lo dimostra l'alto numero di registri di monitoraggio attivati dall'Agenzia italiana del farmaco. Tra il 2024 e inizio 2025, solo in ambito oncologico sono stati approvati in Italia oltre 39 farmaci per il trattamento di diverse neoplasie. Gli studi registrativi, soprattutto quelli per terapie anti-cancro, sono però svolti su gruppi di pazienti iper selezionati e non sempre danno tutte le informazioni necessarie. Sono poco rappresentati i malati in politerapia, pazienti anziani o obesi, o con altre condizioni critiche. Una gestione più consapevole dei dati consente una comprensione più profonda degli interventi medici e una sanità più efficiente". La Rwe "è quindi un settore della ricerca sulla quale dobbiamo investire maggiormente per favorire lo sviluppo clinico, migliorare i processi regolatori e ottenere nuove conferme dalla letteratura scientifica. Tutto ciò - prosegue Cognetti - presuppone una vera e propria rivoluzione in termini di raccolta digitale dei dati anche a livello di intelligenza artificiale. Questo cambiamento deve avvenire su base nazionale invece che regionale come attualmente sta succedendo in Italia. C'è bisogno di strumenti tecnici di elevata tecnologia e di una specifica preparazione del personale preposto. Sono nuovi sistemi che possono garantire la riduzione dei costi e una veloce raccolta dei dati necessari anche nei processi regolatori e di approvazione dei nuovi farmaci".

"Oggi corriamo il rischio di avere persino troppi dati che provengono dalla ricerca medico-scientifica - evidenzia Robert Nisticò, presidente dell'Aifa - Può essere difficile gestire correttamente una così grande mole di informazioni raccolte sia a livello nazionale che internazionale. Dobbiamo cercare delle nuove strategie per riuscire a coordinarsi a livello istituzionale e burocratico. Il fascicolo sanitario elettronico, per esempio, rappresenta un grande volano per raggiungere questo obiettivo. Gli studi real world non devono essere considerati in contrapposizione con quelli approvativi-randomizzati. C'è bisogno di un'integrazione tra le due tipologie per raccogliere tutte le informazioni. E' necessario conoscere tutto ciò che accade con i nuovi farmaci nel mondo reale, ma i clinical trials non possono essere sostituiti. Sui nuovi farmaci spesso si affronta solo il tema del loro costo, ma bisogna considerare anche i vantaggi che possono garantire le nuove e sempre più efficaci terapie. Non si può parlare solo di costi senza considerare i risparmi a lungo termine che determinano".

"In ambito oncologico, è importante sottolineare che tipicamente l'età media dei pazienti trattati nella pratica clinica, e quindi inclusi negli studi di real world, è più alta rispetto agli studi registrativi - rimarca Massimo Di Maio, presidente nazionale Aiom (Associazione italiana di oncologia medica) - La differenza media, come evidenziato in un'analisi basata sui registri Aifa, ammonta a oltre 5 anni. Gli over 70, che sono più fragili, con più patologie concomitanti e che assumono più farmaci, sono poco presenti nei trial mentre sappiamo che i tumori sono una malattia tipica, anche se non esclusiva, degli anziani. La Rwe ci consente, tra le altre cose, una migliore descrizione della tollerabilità del trattamento. Infatti, riesce potenzialmente a raccogliere dati sugli eventi avversi in un numero maggiore di pazienti e all'interno di una popolazione molto più eterogenea. Inoltre, è importante acquisire dati specificamente prodotti in Italia, mentre spesso gli studi registrativi sono condotti in altri contesti geografici, sociali ed economici. Anche in questo la real world evidence è imprescindibile per avere preziosi dati aggiuntivi su una determinata terapia".

"Abbiamo accesso a una quantità sempre più crescente ed eterogenea di dati - commenta Gianluca Trifirò, professore ordinario di Farmacologia, Dipartimento Diagnostica e Sanità pubblica università di Verona - E' una rivoluzione già in atto da numerosi anni e la grande sfida è imparare a gestire l'enorme mole di dati sanitari raccolti quotidianamente. I dati di real world, se di buona qualità, opportunamente analizzati e interpretati possono generare la real world evidence necessaria per ridefinire il profilo beneficio-rischio e il valore dei farmaci nella popolazione generale nel contesto della pratica clinica".

"Negli ultimi anni abbiamo assistito alla creazione di reti di big data quali Darwin-Eu, finanziato da Ema, e Sentinel, promosso da Fda, che possono contribuire a generare innovazione nel mondo del farmaco a supporto di pazienti, clinici, enti regolatori e anche della stessa industria. Per ottimizzare i processi di elaborazione dati, un ruolo prioritario deve essere affidato anche alle Regioni e alle Province autonome, ovvero le istituzioni politiche-amministrative che gestiscono i 21 servizi sanitari italiani, conciliando in maniera virtuosa la necessità di generare Rwe con quella di proteggere i dati sensibili dei pazienti. Fondamentale - conclude l'esperto - è anche investire nella formazione di nuovi professionisti per quanto concerne la farmacoepidemiologia, cioè quella disciplina che permette di trasformare Rwd in Rwe".