"Il farmaco è in grado non solo di bloccare, e in alcuni casi anche di ridurre, la massa del neurofibroma pessiforme, ma consente anche un ottimo controllo del dolore. Spesso i neurofibromi causano un dolore che è molto difficile da controllare con i comuni analgesici o con i farmaci che si utilizzano per controllare il dolore neuropatico. In passato, fino a questa approvazione, l'unica arma per contrastare i neurofibromi plessiformi era la chirurgia e alcuni pazienti sono andati incontro a vari interventi. A volte l'intervento ha anche purtroppo lasciato degli esiti perché interessava strutture molto delicate. Adesso abbiamo una nuova arma da affiancare o che può essere usata dopo l'intervento chirurgico". Così Marica Eoli, responsabile della Struttura semplice di Neuro-oncologia sperimentale della Fondazione Irccs Istituto Neurologico C. Besta di Milano, in occasione dell'estensione da parte dell'Ema - Agenzia europea dei medicinali dell'impiego di selumetinib in adulti con neurofibromatosi di tipo 1 (Nf1), commenta i risultati del trial internazionale Komet. Proprio in base ai risultati di questo studio, a cui ha preso parte anche Eoli, è arrivato il via libera dall'ente regolatorio.

Si è trattato di "uno studio in doppio cieco - spiega l'esperta - Né il paziente né il medico conosceva esattamente chi assumeva il farmaco o un placebo (una molecola del tutto inerte). Dopo comunque circa 1 anno, anche chi aveva preso il placebo passava al trattamento attivo con selumetinib".

Il farmaco era "già stato approvato sia in Italia che negli Stati Uniti per l'età infantile" nella Nf1, "una delle tante malattie ereditarie che predispongono a un elevato rischio di tumori, soprattutto cutanei - illustra l'esperta - ma anche del sistema nervoso, sia centrale che periferico, a livello gastrico, oppure surrenale. Oltre alle alterazioni cutanee, come le classiche macchie caffelatte, questi pazienti hanno anche un aumentato rischio di ipertensione arteriosa, di malformazioni vascolari e, a volte, anche dei problemi nello sviluppo neuromotorio. I neurofibromi plessiformi in età infantile, ma anche in età adulta", si caratterizzano per essere "costituiti da tanti grappolini di tumori - la cosiddetta massa vermiforme - che", comprimendo "strutture vitali come la trachea oppure il midollo spinale", possono "dare dei disturbi nel movimento, nella respirazione, sfigurare il viso". Inoltre causano, "purtroppo, anche un rischio più evidente in età giovanile, ma che in età adulta, di trasformarsi da una lesione del tutto benigna atipica, a volte, in una lesione maligna".