In Italia sono circa 3,7 milioni le persone che vivono dopo una neoplasia solida, mentre oltre 500mila convivono con un tumore del sangue. Numeri che evidenziano quanto sia fondamentale continuare a investire e rafforzare la ricerca clinica in oncologia ed emato-oncologia, l'ambito dove si concentra la maggior parte dei trial. Secondo i dati del Sistema informativo sui trial clinici (Ctis) europeo, oggi in Italia sono in corso 1.103 studi clinici su tumori solidi e del sangue, che confermano il nostro Paese tra i più avanzati per qualità e quantità degli studi. L'attività di ricerca non risulta però distribuita in maniera omogena sul territorio. L'84% delle sperimentazioni coinvolge almeno un centro attivo in Lombardia, mentre la Campania è la prima regione del Mezzogiorno (41%), preceduta da Emilia Romagna (56%) e Lazio (46%). Più dell'80% di tutti gli studi rientra nell'ambito dei tumori solidi: in particolare, il 40% riguarda i carcinomi di polmone, mammella, colon-retto e della prostata. Il 19% di tutti gli studi è dedicato invece alle neoplasie del sangue (di questi il 34% è sui linfomi non-Hodgkin, il 28% sulle leucemie e il 23% sui mielomi). Il 74% degli studi è sponsorizzato dalle aziende farmaceutiche. Tra quelli no profit, il 56% è supportato da strutture sanitarie, il 24% da associazioni e fondazioni e solo il 20% da università e centri di ricerca. I 184 trial oncologici avviati in Italia nel 2025 hanno coinvolto in totale 6.657 pazienti. E' quanto emerge dal Working Paper 'Protagonista della ricerca. Il paziente al centro dei trial in oncologia ed emato-oncologia', realizzato da Teha, società del gruppo The European House - Ambrosetti, con il contributo non condizionante di Amgen. Il documento è presentato oggi a Roma in un evento a cui partecipano pazienti, clinici e rappresentanti delle Istituzioni nazionali e locali.

"Nel nostro documento abbiamo cercato di tracciare un bilancio dell'attuale situazione che vede l'Italia all'avanguardia in Europa per qualità e quantità della ricerca prodotta. Le analisi evidenziano che stiamo ottenendo risultati importanti pur di fronte a molte difficoltà. Basti pensare che 1 centro oncologico su 10 non riesce ad arruolare nemmeno un paziente. Il 40% non raggiunge gli obiettivi di reclutamento iniziali e circa la metà dei partecipanti arruolati abbandona lo studio clinico prima del suo completamento - afferma Rossana Bubbico, Head of Think Tank, Health & Life science, Teha Group - Le nuove sfide della ricerca clinica riguardano soprattutto la capacità di aumentare il numero di pazienti coinvolti e favorire una partecipazione più attiva e consapevole lungo l'intero percorso di sperimentazione, a fianco dei medici e del sistema. In questa direzione è fondamentale rafforzare strumenti come l'e-recruitment e promuovere i trial clinici decentralizzati, che grazie alle tecnologie digitali permettono di svolgere alcune procedure a distanza. Anche l'intelligenza artificiale può contribuire a semplificare i processi, ridurre la burocrazia e migliorare la qualità dei dati raccolti".

Le proposte di esperti e associazioni

"Stiamo vivendo un momento molto importante in cui la personalizzazione delle terapie sta diventando una realtà. Questo rende necessario un nuovo modo di costruire la ricerca - sottolinea Paolo Marchetti, presidente Fondazione per la medicina personalizzata - Non possiamo continuare a produrre evidenze scientifiche con modelli pensati per una medicina che non esiste più. Oggi possiamo rendere gli studi più etici e più intelligenti, riducendo, quando le condizioni metodologiche lo consentono, il peso del gruppo di controllo attraverso confronti esterni o sintetici rigorosamente pianificati e decentralizzando, per quanto possibile, gli studi clinici. Ma la vera svolta sarà un'altra: trasformare la pratica clinica quotidiana in una macchina continua di conoscenza, capace di raccogliere non solo dati biologici ed esiti, ma anche i Prom (Patient-reported outcome measures) e i Prem (Patient-reported experience measures) e le preferenze dei pazienti. Piattaforme prospettiche e adattative, come Be-Rome, indicano con chiarezza questa strada: non un archivio, ma una nuova infrastruttura della prova".

"I diritti dei pazienti devono essere tutelati anche durante la partecipazione a una sperimentazione clinica - rimarca Elisabetta Iannelli, segretario della Federazione italiana delle associazioni di volontariato in oncologia (Favo) - Il loro ruolo è sempre più centrale ed è stato riconosciuto anche con la presenza di un rappresentante dei malati nei 40 Comitati etici territoriali istituiti nel 2023. La ricerca deve indagare sempre di più l'impatto della malattia sulla vita quotidiana attraverso i patient-reported outcome. Ma la ricerca clinica non può più essere pensata sui pazienti: deve essere costruita con i pazienti. Il loro coinvolgimento non è un favore né un gesto simbolico, è un obbligo etico, giuridico e scientifico. E' un diritto che migliora la qualità delle cure e rafforza la democrazia sanitaria. Per aumentare il reclutamento negli studi servono comunicazione trasparente, informazioni chiare e un confronto aperto anche sugli effetti collaterali, che restano una barriera alla partecipazione. Una ricerca senza pazienti è più debole; una ricerca con i pazienti è più forte, più giusta e più capace di cambiare la vita delle persone".

"La centralità del paziente nella ricerca clinica non può più essere solo un principio etico o comunicativo: deve diventare una categoria scientifica - conclude Ruggero De Maria, presidente di Alleanza contro il cancro (Acc) - Oggi disponiamo di strumenti che permettono di raccogliere, accanto ai dati biologici e clinici tradizionali, segnali continui e quantitativi provenienti da wearable avanzati, monitoraggio remoto e patient-reported outcomes digitali. Domani, con lo sviluppo dell'esposomica, potremo integrare anche la misura sistematica delle esposizioni ambientali e comportamentali che modulano rischio, progressione e risposta terapeutica. Questo significa passare da una visione statica del paziente a una rappresentazione dinamica, multidimensionale e in tempo reale della malattia. E' qui che la tecnologia diventa davvero trasformativa: non perché sostituisce il medico, ma perché rende la ricerca più capace di cogliere la complessità biologica e umana della persona. Come Acc abbiamo il dovere di accompagnare questa transizione, facendo della rete oncologica nazionale il luogo in cui innovazione tecnologica, qualità scientifica e partecipazione del paziente convergono in un nuovo modello di ricerca clinica".