(Adnkronos) - Presentati al Congresso dell’International Myeloma Society (Ims) i nuovi dati a lungo termine sulla terapia a base di Car-T di Johnson & Johnson ciltacabtagene-autoleucel, o cilta-cel, relativi al sottogruppo iniziale della coorte A dello studio di fase 2 Cartitude-2 (N=20). I risultati di follow-up- informa una nota dell'azienda - hanno mostrano che il 50 per cento dei pazienti (10 su 20) con mieloma multiplo recidivato o refrattario trattati con una singola infusione della Car-T, è rimasto in vita senza progressione della malattia per almeno cinque anni senza nessuna terapia di mantenimento. "Fino a cinque anni fa remissioni libere da trattamento di questa durata erano difficili da immaginare per pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario - afferma Niels van de Donk, MD, PhD, Professor of Hematology, University Medical Center, Amsterdam -. Questi nuovi risultati su cilta-cel ci danno un’ulteriore prova del fatto che quando le terapie più adatte alle caratteristiche del paziente sono utilizzate nelle prime fasi della malattia, un maggior numero di pazienti può avere l'opportunità di raggiungere remissioni profonde e durature e un controllo della malattia a lungo termine senza una terapia di mantenimeno". 

Questi risultati - si legge - accrescono le evidenze osservate nello studio precedente Cartitude-1, che ha valutato pazienti in linee terapeutiche più avanzate, in termini di remissione duratura e libera da trattamento, e confermano, seppur in un numero limitato di pazienti, che un trattamento precoce con cilta-cel può aumentare la remissione a lungo termine e il controllo della malattia. "Questi risultati rafforzano le evidenze a sostegno dell’efficacia di cilta-cel e dimostrano quanto sia importante portare tali terapie a pazienti che hanno appena iniziato il loro percorso di cura - continua Yusri Elsayed, M.D., M.H.Sc., Ph.D., Global Therapeutic Area Head, Oncology, Johnson & Johnson -. Mentre continuiamo a sviluppare un portafoglio di terapie complementari e combinabili tra loro, questi risultati rafforzano il nostro impegno nel ridefinire ciò che i pazienti possono aspettarsi dal trattamento del mieloma multiplo". 

"Sebbene i risultati per i pazienti con mieloma multiplo siano migliorati significativamente negli ultimi anni, nelle forme recidivanti o refrattarie, dove la patologia può diventare più difficile da controllare, il raggiungimento di una remissione duratura risulta più complesso", commenta Ester in ‘t Groen, EMEA Therapeutic Area Head, Haematology, Johnson & Johnson. 

La coorte A dello studio Cartitude-2 (N=20) - dettaglia la nota - ha arruolato pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario (Rrmm) che avevano ricevuto da una a tre linee di terapia precedenti, erano stati esposti a un inibitore del proteasoma ed erano refrattari alla lenalidomide. L'endpoint primario era la negatività della malattia residua minima (MRD). I pazienti della coorte iniziale A sono stati seguiti per cinque anni nello studio di follow-up per valutare i risultati a lungo termine dopo una singola infusione di cilta-cel senza terapia di mantenimento. A un follow-up mediano di 60,7 mesi, metà dei pazienti (n=10, 50 per cento) che hanno ricevuto una singola infusione di cilta-cel senza terapia di mantenimento, è rimasto in vita e senza progressione della malattia a cinque anni. Il tasso di sopravvivenza globale a cinque anni è stato del 69,2 per cento, mentre la sopravvivenza mediana libera da progressione è stata di 60,5 mesi. 

A cinque anni, "la Mrd è stata valutata tramite analisi del midollo osseo in tre pazienti senza essere richiesta dal protocollo. Tutti e tre i pazienti sono risultati Mrd-negativi al livello più profondo testato (10-6), indicando l'assenza di malattia rilevabile anche con l'uso di test altamente sensibili. Inoltre, sono state osservate remissioni a lungo termine anche tra i pazienti con caratteristiche di malattia ad alto rischio. Dei 10 pazienti liberi da progressione a cinque anni, cinque presentavano almeno un'anomalia citogenetica ad alto rischio, inclusi quattro pazienti con due o più caratteristiche ad alto rischio". 

Il profilo di sicurezza osservato con un follow-up più prolungato - concldue la nota - è risultato coerente con il profilo di sicurezza noto di cilta-cel senza che siano state segnalate nuove neurotossicità correlate alle cellule Car-T. Rispetto al follow-up precedente, un paziente ha sviluppato una nuova neoplasia ematologica (leucemia mieloide acuta) e si sono verificati due decessi dovuti a progressione della malattia e a un nuovo tumore.