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30.Ott

Malattie rare, Gresele (UniPg): "In arrivo nuovi farmaci per patologie piastriniche"

Paolo Gresele - (Adnkronos)

(Adnkronos) - "Fino a poco tempo fa", per le patologie piastrinche "le innovazioni erano nella diagnostica genetica e nel riconoscimento epidemiologico", mentre dal punto di vista terapeutico c'era ben poco. "Negli ultimi anni per l'emofilia, invece, ci sono state delle novità, dei nuovi approcci terapeutici per la gestione delle emorragie". Così Paolo Gresele, professore di Medicina interna all'università degli Studi di Perugia, intervenendo oggi a Roma in occasione del XXIX Congresso nazionale della Siset - Società italiana per lo studio dell'emostasi e della trombosi. "Le patologie piastriniche congenite - spiega l'esperto - sono state in gran parte trascurate negli anni scorsi perché l'interesse è stato rivolto a malattie emorragiche congenite con un fenotipo più grave, come l'emofilia. In realtà, quello che sta emergendo, ed è emerso anche all'interno di questo congresso, è che queste forme sono molto più frequenti di quanto si ritenesse in passato".  

Nel dettaglio, "esiste un nuovo anticorpo monoclonale bispecifico in corso di sperimentazione clinica avanzata, alla quale partecipano molti centri italiani, che è molto promettente - precisa Gresele - Speriamo che la sperimentazione possa offrire presto questa nuova opzione terapeutica ai pazienti". Inoltre, "ci sono innovazioni terapeutiche su alcune specifiche manifestazioni emorragiche. Per esempio, si sta scoprendo che alcuni di questi disordini funzionali piastrinici congeniti presentano una particolare vulnerabilità a livello del sistema gastrointestinale, con emorragie importanti e recidivanti, e alcune terapie anti-angiogenetiche sembrano fornire vantaggi significativi a questi pazienti".  

Sull'impatto clinico di questi disordini, l'esperto spiega che "sono sicuramente più frequenti dell'emofilia A e della malattia di Von Willebrand, che viene considerata nel nostro ambiente la malattia emorragica ereditaria più comune. L'altra novità importante dal punto di vista clinico è che si tratta di forme associate a una diatesi emorragica talvolta severa: richiedono quindi di essere diagnosticate ed è molto importante che vengano riconosciute, affinché possano essere impostati precocemente una gestione e un trattamento adeguati", conclude. 

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