(Adnkronos) - “Le cellule Car-T rappresentano a pieno titolo la frontiera più estrema dell’immunoterapia. Sono state inizialmente sviluppate per il trattamento delle patologie ematologiche maligne, ma oggi stiamo assistendo a un vero cambio di paradigma. Accanto ai risultati ottenuti nelle leucemie, nei linfomi e nel mieloma multiplo, si stanno aprendo prospettive molto importanti nei tumori solidi — come il neuroblastoma, nel quale proprio al Bambino Gesù abbiamo ottenuto risultati significativi — ma soprattutto nel campo delle malattie autoimmuni”. Così Franco Locatelli, professore di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e direttore dipartimento di Oncoematologia e Terapia Genica dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, in occasione all’81.esimo Congresso italiano di pediatria (Sip), in corso a Padova, illustra all’Adnkronos Salute le novità nell’impiego della terapia cellulare grazia alla quale “possono emanciparsi dalla malattia e diventare completamente liberi dai trattamenti immunosoppressivi cronici”. 

In particolare, quelle patologie “autoimmuni mediate dai linfociti B, come il lupus eritematoso sistemico e la dermatomiosite giovanile - chiarisce Locatelli - Abbiamo raccolto dati molto solidi, ottenuti nel nostro ospedale e recentemente pubblicati su ‘Nature Medicine’, che dimostrano come le cellule Car-T riescano a eliminare le popolazioni di linfociti B autoreattivi, determinando la scomparsa dei segni clinici, dei sintomi e dei marcatori immunologici della malattia. In altri termini, realizziamo un vero e proprio ‘reset’ del sistema immunitario. Questo significa che i pazienti, con a una singola somministrazione di Car-T, potranno evitare le terapie immunosoppressive tradizionali che, pur essendo efficaci - precisa - nel lungo periodo possono causare danni a diversi organi. Riuscire quindi a ottenere remissioni prolungate senza necessità di ulteriori farmaci rappresenta una conquista straordinaria. Per i primi pazienti trattati al Bambino Gesù abbiamo ormai un follow-up superiore ai tre anni”. 

Dopo le prime applicazioni “nelle neoplasie ematologiche - in particolare leucemie linfoblastiche acute, linfomi non-Hodgkin e mieloma multiplo - il campo si sta rapidamente ampliando - ricostruisce Locatelli - Sono in corso sperimentazioni nelle leucemie mieloidi acute, nei tumori solidi e anche nelle neoplasie del sistema nervoso centrale. Un altro filone estremamente promettente riguarda la possibilità di generare cellule Car-T direttamente ‘in vivo’, utilizzando nanoparticelle lipidiche che trasportano la sequenza genetica del costrutto Car. Questo approccio potrebbe rendere le Car-T più facilmente accessibili, più rapide da produrre e anche più sostenibili dal punto di vista economico”. I risultati osservati nei bambini con malattie autoimmuni “trovano conferma anche negli adulti - sottolinea l’esperto - In questi pazienti la qualità di vita e la prospettiva di sopravvivenza migliorano in maniera clamorosa. E non parliamo soltanto di malattie reumatologiche. Nell’ambito dell’autoimmunità, le Car-T potrebbero avere un ruolo importante anche in alcune malattie neurologiche selezionate, come le poliradicoloneuropatie, la neuromielite ottica e, negli adulti, la miastenia grave”. 

“Il Piano nazionale di ripresa e resilienza ha previsto la creazione di Centri Nazionali di ricerca. Uno di questi, il Centro Nazionale 3, è dedicato proprio allo sviluppo di approcci terapeutici basati sull’Rna e sulla terapia genica. Grazie a questi investimenti è stato possibile potenziare laboratori già esistenti e promuovere trial clinici che non solo sono stati avviati al letto del paziente, ma hanno già prodotto risultati pubblicati su riviste scientifiche internazionali. È fondamentale che questi investimenti trovino continuità di investimento proprio in un’ottica di sistema Paese, perché investire in ricerca significa investire nel futuro, soprattutto nel futuro delle nuove generazioni” ha ribadito Locatelli. “Stiamo vivendo una vera rivoluzione biotecnologica, con opportunità straordinarie - continua Locatelli - Ma sarebbe un errore pensare che la tecnologia possa essere separata dalla centralità della persona. La biotecnologia deve sempre accompagnarsi alla ‘filantropia’, intesa come attenzione all’uomo e ai suoi bisogni. Abbiamo la fortuna di vivere in un Paese dotato di un Servizio sanitario nazionale fondato sui principi di equità e universalità delle cure. È un patrimonio straordinario che non deve essere disperso. Per questo - conclude - la comunità scientifica deve continuare a sensibilizzare anche il mondo politico: non può esistere vero avanzamento biotecnologico senza equità di accesso e senza uguaglianza nel diritto alla cura”.