(Adnkronos) - Dalla riduzione della chemioterapia alla possibilità di vivere senza terapia: la ricerca sta cambiando concretamente la prognosi delle malattie del sangue. Sono stati presentati a Roma, durante la Terza riunione nazionale Gimema (Gruppo italiano malattie ematologiche dell'adulto), gli aggiornamenti più rilevanti della ricerca scientifica clinica e traslazionale sulle malattie del sangue condotta in Italia dai principali ematologi del Paese. L'evento, promosso dalla Fondazione Gimema - Franco Mandelli Onlus, rappresenta il momento di incontro e confronto della rete cooperativa italiana dedicata all'ematologia, composta da centri clinici, laboratori di ricerca e strutture specialistiche distribuite su tutto il territorio nazionale. Con 17mila pazienti coinvolti attualmente negli studi - riporta una nota - la ricerca cooperativa italiana continua a contribuire in modo decisivo allo sviluppo di cure più personalizzate, sostenibili e orientate ai bisogni reali delle persone affette da malattie del sangue.  

"L'ematologia sta vivendo una trasformazione straordinaria grazie all'integrazione tra ricerca biologica, medicina di precisione, immunoterapia e studi clinici collaborativi - afferma Marco Vignetti, presidente della Fondazione Gimema - L'obiettivo oggi non è soltanto aumentare la sopravvivenza, ma migliorare concretamente la qualità di vita dei pazienti, riducendo tossicità, ospedalizzazioni e impatto sociale delle cure". 

In occasione della riunione - si legge nella nota - ampio spazio è stato dedicato anche al mieloma multiplo e alla medicina di precisione. Tra i progetti strategici più rilevanti, è stato presentato MY-LabNet, la nuova rete nazionale di laboratori promossa da Gimema per standardizzare e rendere accessibile su tutto il territorio italiano la valutazione della malattia minima residua nel mieloma multiplo, oggi considerata uno dei biomarcatori più importanti per guidare le decisioni terapeutiche personalizzate. Il progetto viene descritto come un passaggio cruciale verso una medicina sempre più integrata con la diagnostica avanzata: attraverso MY-LabNet, laboratori altamente specializzati potranno condividere metodologie, tecnologie e criteri di valutazione uniformi, garantendo ai pazienti un accesso più equo alle analisi molecolari di ultima generazione e favorendo trattamenti sempre più mirati e sostenibili. I gruppi di lavoro - Working Party - delle principali patologie ematologiche hanno presentato trial conclusi, in corso e in fase di progettazione. Tra i risultati più rilevanti, lo studio multicentrico Enable ha mostrato risultati rilevanti nei pazienti con neoplasie mieloproliferative in fase blastica, una delle forme più aggressive di malattia. La combinazione di chemioterapia e venetoclax ha prodotto risposte clinicamente significative e durature anche in pazienti fragili, non candidabili a trattamenti intensivi. La sopravvivenza post-trapianto supera l'80%. Nella leucemia mieloide acuta ad alto rischio, lo studio Aml1718 ha raggiunto tassi di remissione completa vicini all'80%. Il protocollo, basato su venetoclax associato alla chemioterapia standard, ha permesso a oltre il 60% dei pazienti di accedere al trapianto allogenico. I risultati superano quelli delle strategie terapeutiche precedenti. 

Nel corso della riunione - prosegue la nota - è stato presentato uno dei più ampi lavori italiani sulla profilassi antimicrobica nei pazienti con leucemia mieloide acuta e leucemia promielocitica sviluppato da un gruppo multidisciplinare di esperti Gimema. Il documento aggiorna le raccomandazioni nazionali alla luce delle nuove terapie e dell'aumento delle infezioni resistenti, introducendo indicazioni innovative su antifungini, antibiotici e vaccinazioni nei diversi setting terapeutici.  

Per la leucemia promielocitica acuta, Gimema ha confermato un risultato ormai consolidato: oggi i pazienti trattati con protocolli chemio-free, basati su Atra e triossido di arsenico, possono raggiungere un'aspettativa di vita sovrapponibile a quella della popolazione generale, confermando una delle più importanti rivoluzioni terapeutiche dell'ematologia moderna. Inoltre, lo studio randomizzato All2820 ha dimostrato, per la prima volta al mondo, la superiorità di una strategia completamente chemio-free. Il trattamento che combina ponatinib e blinatumomab è risultato più efficace rispetto alla chemioterapia tradizionale associata a imatinib. I dati riguardano pazienti adulti con leucemia acuta linfoblastica Philadelphia positiva. Accanto a questo risultato considerato di portata internazionale, è stato presentato anche il nuovo documento di consensus nazionale sull'utilizzo di blinatumomab nella leucemia linfoblastica acuta Philadelphia negativa dell'adulto, con l’obiettivo di integrare in modo sempre più efficace l'immunoterapia nei percorsi terapeutici e ridurre l'intensità della chemioterapia soprattutto nei pazienti più fragili. E' ancora nella fase di arruolamento il progetto europeo Impact-Aml, collaborazione europea finanziata nell'ambito del programma Horizon Europe. I pazienti inclusi sono soggetti recidivanti o refrattari, ovvero pazienti in cui la leucemia mieloide acuta è ricomparsa dopo una iniziale risposta alle cure oppure non ha risposto ai trattamenti standard, rappresentando una popolazione con bisogni clinici ancora insoddisfatti. Il progetto prevede la creazione di un registro europeo condiviso e la conduzione di uno studio clinico randomizzato per confrontare diverse strategie terapeutiche nella pratica clinica. 

Sul fronte della leucemia mieloide cronica, è stato presentato il primo studio randomizzato italiano (Sustrenim Cml1415) che rappresenta una svolta culturale oltre che clinica. L'obiettivo - chiariscono gli esperti - non è più soltanto controllare la malattia, ma consentire a un numero crescente di pazienti di vivere senza trattamento, riducendo effetti collaterali, tossicità cumulative e impatto economico e sociale delle cure a lungo termine. Ha invece l'obiettivo di valutare l'efficacia di asciminib, un inibitore di tirosin-chinasi di nuova generazione, lo studio Pearl, condotto in Italia e in Spagna. I dati raccolti aiuteranno a capire come il farmaco può aumentare il tasso di remissioni molecolari e conseguentemente il numero di pazienti candidabili alla sospensione terapeutica. Nella leucemia linfatica cronica - continua la nota - è di importanza strategica lo studio osservazionale Cll 2121, che ha ormai raccolto i dati di oltre 10mila pazienti trattati in più di cento centri di ematologia italiani dal 2010. Gimema progetta, in questo modo, uno dei più grandi database europei dedicati alla malattia consentendo di realizzare una fotografia di come questa patologia venga trattata in tutta Italia. 

Le iniziative del Working Party delle immunoterapie riguardano principalmente le terapie cellulari attualmente più innovative, ovvero le Car-T. Gli studi attivati - riferisce Gimema - hanno come obiettivo l'analisi dell'efficacia e della sicurezza delle Car-T commerciali nella leucemia acuta linfoblastica del bambino e dell'adulto e nel mieloma multiplo. Con i nuovi protocolli osservazionali, uno dei quali sarà attivato prossimamente in cooperazione con Aieop, si avrà modo di raccogliere preziosissimi dati della pratica medica ospedaliera su efficacia, sicurezza e durata delle risposte e di creare una delle più grandi piattaforme italiane dedicate alle immunoterapie cellulari avanzate, rimarca la Fondazione.  

Importanti novità - evidenzia - sono arrivate anche dal Working Party dedicato alle piastrinopenie. In particolare, sulla trombocitopenia immune dell'adulto si sta lavorando alla realizzazione di uno dei più importanti database europei dedicati alla patologia, fondamentale per comprenderne l'evoluzione, monitorare efficacia e sicurezza delle nuove terapie e valutare gli effetti a lungo termine dei trattamenti nella pratica clinica reale. Ad oggi ha superato i mille pazienti coinvolti, raggiungendo quota 1.189 casi raccolti in 37 centri italiani.  

Per quanto riguarda la qualità di vita dei pazienti ematologici, il Working Party dedicato a questo tema ha presentato i risultati di uno dei primi studi al mondo sulla valutazione diretta, da parte dei pazienti, degli effetti collaterali precoci delle terapie Car-T nei linfomi aggressivi. I risultati hanno evidenziato una significativa discrepanza tra i sintomi percepiti dai pazienti e quelli riportati dai clinici, confermando l'importanza dell'integrazione dei 'patient-reported outcomes' nella pratica ematologica e nella gestione del percorso di cura. Per la rilevanza scientifica dei risultati ottenuti, lo studio è stato accettato per la pubblicazione su 'The Lancet Haematology'. Tra le altre iniziative nell'ambito della qualità di vita, gli esperti hanno segnalato anche la monografia speciale della 'Jncl', rivista del National Cancer Institute (Nci) statunitense, che sarà dedicata ai 'patient-reported outcomes' in ematologia, curata dal Gimema insieme al Moffit Cancer Center.