(Adnkronos) - "Dal punto di vista organizzativo, una diagnosi tempestiva, la multidisciplinarietà e l'adozione di un Pdta adeguato", il percorso diagnostico terapeutico assistenziale, "sono gli elementi chiave per garantire un accesso alla tecnologia nel modo più efficiente possibile. Sotto il profilo dell'equità di accesso e della giustizia allocativa, il report di Hta", l'Health Technology Assessment, "punta a informare e orientare i decision maker in sanità, affinché la nuova tecnologia venga messa a disposizione dei pazienti che ne possono trarre il maggior beneficio". Lo spiega Filippo Rumi, Co-Founder & Partner at Altems Advisory, in occasione dell'incontro con la stampa promosso da AstraZeneca a Milano per annunciare l'approvazione di rimborsabilità di eplontersen da parte dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa), per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina nei pazienti adulti con polineuropatia (AttRv-Pn) di stadio 1 o 2. 

Si tratta di "una malattia sistemica con un elevato impatto sulla qualità della vita, comportando un burden (carico) clinico e assistenziale molto rilevante", sottolinea Rumi. "Attraverso un questionario condotto grazie anche a un'associazione di pazienti, è stato indagato l'impatto sul capitale umano", riferisce. Emerge che "per il paziente lavoratore la perdita di produttività associata alla condizione, quantificata in giornate di lavoro perse, si attesta a circa 10mila euro all'anno. Inoltre, solo una quota molto bassa di pazienti usufruisce della legge 104, e questo pone un tema importante sull'awareness (la consapevolezza) e sui diritti dei cittadini. Un altro aspetto fondamentale legato all'ambito sociale è la distanza dal centro di cura: nell'ambito delle malattie rare non vi è una capillarità dei centri specializzati sul territorio, costringendo il paziente a spostarsi frequentemente. È emerso che ciascun paziente percorre in media circa 53 chilometri per raggiungere la struttura di riferimento. Questa frammentazione genera un aumento delle spese out-of-pocket, cioè a carico diretto del paziente, dei cittadini e dei loro caregiver". 

"Uno dei domini dell'Hta", cioè il processo multidisciplinare che analizza le conseguenze cliniche, economiche, organizzative, sociali ed etiche dell'uso di una tecnologia in ambito sanitario, "è proprio quello organizzativo, che nell'ambito delle malattie rare e complesse diventa centrale. Tra le aree di miglioramento evidenziate - approfondisce Rumi - la prima riguarda la formazione dei professionisti: trattandosi di una condizione complessa con caratteristiche simili ad altre patologie, l'individuazione tempestiva dei campanelli d'allarme clinici è fondamentale per garantire una diagnosi rapida. Questo si riflette direttamente sull'impatto economico. Un paziente non diagnosticato in tempi brevi non viene inserito nel percorso di cura più appropriato, con conseguenti costi aggiuntivi dovuti a visite ridondanti ed esami non necessari. Si genera così un costo-opportunità legato all'appropriatezza della diagnosi iniziale. Altri due aspetti cruciali del dominio organizzativo sono la multidisciplinarietà, essendo una malattia sistemica che richiede l'intervento di diversi specialisti, e la definizione di Pdta integrati con le realtà regionali, per identificare la presa in carico migliore".