Per la prima volta in Sardegna una persona adulta affetta da talassemia major è stata sottoposta a terapia genica con cellule staminali ematopoietiche geneticamente modificate. La procedura, realizzata dall'Arnas G.
    Brotzu, ha dato finora un esito positivo: il paziente è stato recentemente dimesso in buone condizioni generali e, nell'ultimo mese, non ha avuto necessità di trasfusioni di sangue.
    Gli esami mostrano inoltre un progressivo incremento dell'emoglobina totale e della nuova emoglobina prodotta dalle cellule geneticamente modificate. È un risultato molto importante per la Sardegna, una delle regioni italiane storicamente più colpite dalla talassemia, e offre una possibilità terapeutica nuova ai pazienti che, per tutta la vita, hanno dovuto convivere con la malattia e con la necessità di trasfusioni periodiche. La terapia genica interviene direttamente sulle cellule staminali del paziente: attraverso una tecnica di editing genomico, le cellule vengono modificate per recuperare la capacità di produrre emoglobina fetale, normalmente presente durante la vita intrauterina. Una volta reinfuse, queste cellule staminali danno origine a globuli rossi capaci di produrre questo tipo di emoglobina, determinando una correzione dell'anemia tipica della talassemia. Il percorso è stato seguito interamente all'interno dell'ARNAS Brotzu, attraverso un lavoro multidisciplinare che ha coinvolto diverse strutture dei presidi Businco, Microcitemico e San Michele. Il paziente, selezionato sulla base delle caratteristiche genetiche e cliniche dalla Struttura di Microcitemia e Anemie rare dell'Ospedale Microcitemico, è stato sottoposto nel mese di gennaio al prelievo delle cellule staminali ematopoietiche presso il Centro trasfusionale del San Michele. Le cellule sono state quindi inviate per la manipolazione genetica e successivamente, una volta modificate, sono state restituite all'Arnas G. Brotzu e criopreservate presso la criobanca del Businco dal Laboratorio specialistico di Ematologia. Nel mese di giugno il paziente è stato ricoverato al Centro Trapianti di Midollo Osseo del...

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