L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di efgartigimod alfa in soluzione iniettabile in siringa preriempita per il trattamento, in aggiunta alla terapia standard, dei pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata (Mgg) che sono positivi all’anticorpo anti-recettore dell’acetilcolina (Achr). Lo annuncia, in una nota, argenx, azienda immunologica globale impegnata nel trattamento di gravi malattie autoimmuni, evidenziando che efgartigimod alfa è quindi disponibile in Italia in 3 modalità: come flaconcino per infusione endovenosa, soluzione iniettabile per uso sottocutaneo e, da oggi, anche in siringa preriempita per l’autosomministrazione domiciliare. La terapia sottocutanea può essere somministrata a domicilio dal paziente o da un caregiver - dopo un'adeguata formazione - liberando spazi preziosi nelle sale infusione, nei day hospital o negli ambulatori ospedalieri riducendo così il numero di accessi necessari per le infusioni endovenose settimanali e le liste d’attesa.

"Questa approvazione testimonia il nostro impegno continuo nella ricerca e sviluppo di terapie innovative e sempre più personalizzate, anche nelle modalità di somministrazione - ha dichiarato Fabrizio Celia, General Manager di argenx in Italia - La possibilità di somministrarsi autonomamente la terapia a casa, oltre a migliorare in modo significativo la gestione clinica riducendo il carico ambulatoriale e ospedaliero, aumenta la libertà del paziente consentendo alle persone con miastenia grave generalizzata di scegliere il trattamento più adatto al proprio stile di vita".

L'approvazione della siringa preriempita è supportata dai dati provenienti da studi clinici che ne hanno confermato la bioequivalenza rispetto alla formulazione in flaconcino per infusione endovenosa. Per argenx - riferisce la nota - il percorso di cura non si esaurisce nella terapia, ma comprende l’intera esperienza del paziente. Per questo ha sviluppato un programma di supporto dedicato a chi sceglie la gestione domiciliare, offrendo strumenti per il training, l’assistenza alla somministrazione e il monitoraggio del trattamento. L’impegno dell’azienda "è accompagnare ogni persona nel modo più sicuro, informato e sostenibile possibile, collaborando con professionisti e caregiver" per favorire un processo di cura realmente integrato.

L'introduzione della formulazione in siringa preriempita di efgartigimod alfa offre diversi vantaggi per l'ospedale e per il sistema sanitario nel suo complesso, principalmente in termini di efficienza gestionale, ottimizzazione delle risorse e riduzione dei costi indiretti. "Questa nuova modalità di somministrazione consentirà ai pazienti di gestire la miastenia grave in modo più comodo e flessibile, riducendo lo stress legato ai frequenti spostamenti verso l'ospedale - ha sottolineato Rocco Liguori, professore e direttore Uoc Clinica Neurologica di Bologna - L’opzione ‘pronta all'uso’ migliora l'indipendenza dei pazienti e riduce il tempo necessario per la terapia a circa 20-30 secondi contro tempi molto più lunghi dell’infusione endovenosa in ambito clinico. L'uso della siringa preriempita - rimarca - può spostare il luogo di cura dall'ospedale al domicilio del paziente, trasformando un costo logistico e di risorse interne in una gestione più efficiente e orientata al territorio".

Come ha osservato il presidente Aim - Associazione italiana miastenia e malattie immunodegenerative, Renato Mantegazza: "Nuovi trattamenti efficaci e modalità di somministrazione che riducono la necessità di frequenti accessi in ospedale sono un'opzione gradita per i pazienti che cercano di recuperare tempo e un senso di normalità nella loro vita quotidiana. La siringa preriempita di efgartigimod alfa, con la possibilità offerta ai pazienti di somministrarsi autonomamente la terapia a casa, rappresenta un progresso importante in quanto non necessita più di recarsi in ospedale per la somministrazione del farmaco. Ciò - ha concluso - significa più libertà e più tempo per la vita privata, le relazioni, il lavoro, per una vita di qualità".